Telefoontje gehad van mijn hematoloog. Jammer genoeg zit ik in de controle groep van de trial van het nieuwe MF medicijn pacritinib. Hij vond het net zo vervelend als wij. Ook voor de hematologen die bij deze trial zijn betrokken, is het erg interessant als er patiënten zijn die het nieuwe MF medicijn gaan uitproberen. We wisten van tevoren dat er 33% kans was om in deze controle groep terecht te komen en helaas ben ik er in geloot. Morgen staat een afspraak bij de hematoloog gepland om het behandelplan te bepalen voor “the best available treatment” zoals deze groep officieel wordt genoemd.
Zal in mijn volgende blog laten weten wat we morgen afspreken. Inmiddels is de trial al wel begonnen. Sinds 6 dagen houd ik dagelijks een elektronisch dagboekje bij waarin ik allerlei vragen moet beantwoorden. Ben wel benieuwd of ik, nu ik in de controle groep val, ook nog wekelijks naar het UMCU moet voor bloedonderzoek. We zullen het morgen horen.

Onderzoeken.
Woensdag de 24e juli was een heftig dagje. De farmaceut eist dat er onderzoeken gedaan worden die noodzakelijk zijn om te bepalen of je mee mag doen met de trial.
Een verpleegkundige van de afdeling hematologie heeft keurig de onderzoeken gepland op 1 middag.
MRI.
Om 13 uur meld ik me bij de röntgenafdeling voor een MRI van mijn buik. Nog nooit in een MRI gelegen, en zoals altijd laat ik het wel over me heen komen. Nou, dat viel wel tegen. Kreeg toch wel wat claustrofobische neigingen. Je moet heel stil liggen op een tafel, handen naast je lichaam, oordoppen in, koptelefoon op en dan word je met tafel en al een krappe tunnel in gereden. Antenne zit vastgebonden op je buik. Je kunt geen kant op. Hoeft ook niet natuurlijk, maar ja, het idee dat je vast ligt is niet prettig…. Na ca 40 minuten is het onderzoek klaar. Als het goed is kan men nu zien hoe groot mijn milt en lever zijn. Dit zijn organen die de aanmaak van bloed over kunnen nemen en daardoor groeien. Vooral van mijn milt heb ik last. Die drukt op mijn maag met als gevolg dat ik minder eet en last heb van maagzuur.
Beenmergpunctie.
Na de MRI melden we ons op de wel bekende afdeling 2 Oost (hematologie/oncologie) voor een beenmergpunctie. Die heb ik ca 1,5 jaar geleden al 2 maal gehad en ik weet wat me te wachten staat. We gaan naar een kamer op de verpleegafdeling en ik kan daar op een bed gaan liggen. Dat is raar! Ik herken het bed. In zo’n bed heb ik vorig jaar 7 weken gelegen! TV, dezelfde! Veel herkenning. De hematoloog komt precies op tijd binnen. Achter op mijn heup eerst een prikje voor de verdoving, en een paar minuten later prikken ze met een appelboortje door het bot van mijn heup. Met een spuitje wordt er daarna beenmerg opgezogen. De vorige keren kwam er niets uit (zgn. drytap, er zit dan door mijn ziekte geen beenmerg op die plaats), maar nu was het wel raak. Auw, heel pijnlijk! Pleister er op en een half uurtje blijven liggen. Terwijl ik lig te wachten worden er 6 buisjes bloed afgetapt, krijg ik uitleg over het gebruik van mijn elektronisch dagboekje waarin ik dagelijks een aantal vragen moet beantwoorden, en worden bloeddruk en temperatuur op gemeten.
Tenslotte krijg ik nog uitleg over de trial. Komende dinsdag of donderdag wordt er geloot in welke tak van de trial ik kom. Of ik mag de nieuwe pillen uit gaan proberen, of ik krijg de beste behandeling met bestaande medicijnen. Laten we hopen dat ik in de tak van de nieuwe pillen word geloot! Donderdag 1 augustus een afspraak met de hematoloog. Dan krijgen we definitief te horen of ik mee mag doen met de trial en indien positief dan kan ik gelijk starten!
ECG.

Er moet nog een ECG worden gemaakt. Dat gaat heel snel. Ik krijg een formulier mee, meld me bij de balie. Als de 10 meetpunten zijn aangesloten lig je ca 10 seconden stil en dan is het onderzoek al weer achter de rug!

Met paracetamol kom ik de komende 2 dagen door. De punctie voelt nog aan als een blauwe plek, maar dat wordt snel minder.

Na het vorige bezoek heb ik me verdiept in de trial voor het nieuwe medicijn waar ik mogelijk aan mee kan gaan doen. Gelukkig is alles openbaar en op internet te vinden. Ook de inclusie en exclusie criteria die zijn bepaald door de farmaceut die het medicijn op de markt wil brengen. Daarin las ik dat er wereldwijd voor deze trial maar 270 patiënten worden gezocht. Dat is wel heel erg weinig, en op mijn aandringen hebben we de intake-afspraak vervroegd.
Ben gewoon bang dat ik straks door de screening heen ben gekomen en dat men zegt “sorry, maar u bent nummer 271”.
Vandaag de intake gehad. Goede voorlichting en alle (inmiddels bij mij bekende criteria) worden doorgenomen. Zo moet het Hb onder de 6.2 zijn (was nu 5.7), de milt moet groot zijn en minimaal 5 cm onder de ribbenboog uit steken (voldoet), minimaal nog 6 maanden te leven hebben (gelukkig wel), en er moeten een aantal “secundaire” verschijnselen zijn zoals zware vermoeidheid, afvallen, verminderde eetlust en nog een aantal (heb ik ook).
Volgens de hematoloog voldoe ik zo op het eerste gezicht aan alle criteria die door de farmaceut gesteld zijn en we kunnen verder. Ter plekke onderteken ik een verklaring dat ik mee wil werken aan de trial en de bijbehorende onderzoeken. Een uitgebreid schema maakt onderdeel uit van de documentatie. De eerste vier weken na goedkeuring door de farmaceut iedere week een bezoek aan het ziekenhuis. Totaal in 36 weken 4 maal een MRI, 14 maal bloedonderzoek, 2 maal beenmergpunctie, 4 maal ECG. Ze houden je wel in de gaten met het testen van nieuwe medicijnen 😉
Als eerste moeten er nu metingen gedaan worden om definitief goedkeuring te krijgen van de farmaceut dat ik mee mag doen.  De verschillende onderzoeken, waaronder een beenmergbiopt, worden nu ingepland. Het ECG (hartfilmpje) hebben we gelijk al laten maken.

De trial bestaat overigens uit een vergelijkende test. Door loting bepaalt men of je het medicijn mag uitproberen (2 van de 3 patiënten) of dat je in de groep valt die “de beste, beschikbare behandeling” krijgt (1 van de 3 patiënten dus zonder het nieuwe medicijn). Hopen dus dat ik mee mag doen met het nieuwe medicijn.

Ben blij dat er nu iets in gang wordt gezet. Er moet ook iets gebeuren want ik ga wel hard achteruit. Naast mijn vaste ochtendritme waarin ik energie spaar door vrijwel niets anders te doen dan TV kijken en krant lezen, moet ik nu ook aan het einde van de middag rusten om de dag verder door te komen. Vermoeidheid is een van de grootste problemen die ik heb. Hier kampen overigens alle Myelofibrose patiënten mee. De medicijnen zouden hierbij verbetering moeten geven. Laten we het hopen!

Bij deze controle is het Hb (energie) weer gezakt van 6.1 naar 5.7, maar zijn de plaatjes iets gestegen naar 98. De witte (weerstand) doen het nog steeds goed 7.3.

Binnenkort het vervolg van alle onderzoeken die nodig zijn om te bepalen of ik mee mag doen met de trial.

Toevallig precies nu een leuk boek aan het lezen. John Grisham “Claim”. Gaat over mega claims die advocaten bij farmaceuten neerleggen (uiteraard in Amerika) voor het op de markt brengen van medicijnen die niet deugen……

Vanmiddag het inmiddels vertrouwde ritje gemaakt naar het UMCU voor een vervolggesprek naar aanleiding van de vrij plotselinge daling van de bloedplaatjes tussen april en juni. Het klinkt ongetwijfeld raar, maar ik ga zeker niet met tegenzin naar het ziekenhuis. De mensen kennen me inmiddels goed en zijn altijd heel vriendelijk. Om het half uurtje tussen prikken en het gesprek met de hematoloog door te komen nemen we na het prikken een heerlijke cappuccino als beloning.
Afijn, vandaag was toch anders dan anders. De stabiliteit is weg en ik ga per week achteruit. Best spannend want “niets doen is geen optie”. Ik lig veel op bed of op de bank te rusten, last van mijn maag, eet minder, en afgelopen zaterdagmiddag als klap op de vuurpijl zonder aanleiding ineens 38.6 koorts. Ja, dan schrikt iedereen wel. Vorig jaar met de streptokokken A bacterie begon het nl. ook zo. Wekker gezet in de nacht, maar de koorts liep gelukkig niet verder op en daalde weer op zondag.
Vandaag in het gesprek bleek dit er allemaal bij te horen. Rare verschijnselen die door de hele vreemde bloedwaarden ontstaan. Ik noem in deze verslagen altijd Hb, Leuco’s en trombo’s, maar ook allerlei andere waarden zijn te laag of te hoog. Na ieder bezoek vraag ik een overzicht mee en dat is best interessant om te zien. De afwijkingen ten opzichte van normaal zijn voorzien van een L (laag) en een H (Hoog), en ik heb best veel L en H tjes.
De plaatjes (trombocyten) waren in 3 weken gezakt van 89 naar 78 nu. Dat gaat dus best hard. De normaalwaarden voor gezonde mensen is 150-400! Hb, voor de energie, is gezakt van 6.2 naar 6.1. En heel bijzonder de weerstand (leukocyten) neemt nog steeds toe van 5.6 naar 7.4

We hebben lang stil gestaan bij het vervolg. Ik ben besproken in het team en men wil kijken of ik in aanmerking kom voor deelname aan een “trial” van een medicijnenfirma die nieuwe medicijnen op de markt wil brengen voor Myelofibrose (MF) patiënten. Dat kan niet zomaar, en de firma stelt hier zware eisen aan. De medicijnen worden gratis beschikbaar gesteld (en geloof me, dit zijn hele dure medicijnen want de ontwikkelingskosten zijn hoog en het aantal MF patienten is laag). Het betreft hier medicijnen waarbij heel goede resultaten worden geboekt. 1 trial van een medicijn mag ik niet meer aan mee doen (eis is dat de bloedplaatjes boven de 100 zitten), de andere waar nu dus naar gekeken wordt, eist dat de milt zo groot is dat hij ca 4 cm onder de ribbenboog zit. MF patiënten hebben nl. een vergrote milt (en die drukt nu op mijn maag en daar heb ik goed last van). Bij mij zit de milt net op de grens van 4 cm onder de ribbenboog. Over 3 weken een nieuwe afspraak gepland bij een collega hematoloog, dezelfde waar ik een second opinion bij heb gehad, en dan gaan we kijken of ik hiervoor in aanmerking kom. Ik hoop van wel want de verschillende resultaten zijn spectaculair en hoopgevend. Uiteindelijk zou het best kunnen zijn dat door de ontwikkeling van deze medicijnen een stamceltransplantatie wordt voorkomen.

Mocht ik niet mee mogen doen dan vallen we terug op bestaande oudere medicijnen, en moet ik wachten tot het beschikbaar komt op de markt, en of het vergoed gaat worden door de zorgverzekeraars. Dit laatste is toch een heel apart fenomeen. Zoals ik hierboven beschrijf kan het zover komen dat een dure en risicovolle stamceltransplantatie wordt voorkomen, dus dat er spectaculaire resultaten worden behaald met een medicijn, maar dat het medicijn toch niet wordt vergoed, simpel omdat men beslist dat het te duur is. Vorig jaar is hier al eens discussie over geweest met patiënten met de ziekte van Pompe.
Interessant onderwerp die goedkeuring van medicijnen. Daar ga ik me de komende weken maar eens in verdiepen.
Tenslotte nog een heel ander punt. Er heerst in de biblebelt een mazelenepidemie doordat ouders er voor kiezen om kinderen om religieuze reden niet in te enten. Daar kunnen niet alleen hun eigen kinderen, maar ook anderen met lage weerstand (!) en kinderen die nog niet zijn ingeënt, de dupe van zijn. Eng en onverantwoord! Denk je echt wel aan als je ineens 38.6 koorts krijgt.

Eerst nu 3 weken heel rustig aan doen en dan het vervolg.